Pasikeitė gydymo tikslas

Hemofilija – reta, dažniausiai paveldima, liga, kuria sergančio žmogaus kraujas kreša kur kas lėčiau arba visai nekreša, todėl kraujavimas tęsiasi ilgą laiką, kyla rizika mirtinai nukraujuoti.

„Gydydami hemofiliją pasiekėme aukso amžių“, – sako Vilniaus universiteto ligoninės Vaikų onkohematologijos centro gydytoja vaikų onkohematologė dr. Sonata Šaulytė-Trakymienė. Pasak jos, nuo XX a. vidurio supratimas apie ligą kardinaliai pasikeitė: gydymo tikslas – ne tik stabdyti kraujavimą, bet ir jo visai išvengti. „Kaip vakcinos apsaugo nuo infekcijų, taip ir gydydami hemofiliją siekiame kraujavimų prevencijos. Profilaktika tapo gydymo standartu, o ne prabanga“, – paaiškina gydytoja.

Anksčiau gydymas buvo brangus ir sunkiai prieinamas. Lietuvoje tik nuo 2017 m. įgyvendinta kraujavimų profilaktika, tačiau daugeliui pacientų tai dar nebuvo patogi išeitis.

„Vaistai buvo leidžiami į veną, kelis kartus per savaitę. Įprasti tai daryti nuolat buvo psichologiškai ir fiziškai sudėtinga“, – sako S. Šaulytė-Trakymienė.

Sonata Šaulytė-Trakymienė: paaugliai nori sportuoti, keliauti, būti aktyvūs. Dėl to svarbu, kad gydymas būtų lankstus. Asmeninio archyvo nuotr.

Dabar situacija iš esmės pasikeitė: į paciento sveikatos priežiūros planavimą įtraukiami ir patys pacientai. „Turime galimybę pacientui pasiūlyti keletą gydymo variantų: tiek tradicinę intraveninę terapiją, tiek modernią poodinę. Kartu su pacientu priimame sprendimą, kuris geriausiai atitinka jo gyvenimo būdą, poreikius ir planus“, – akcentuoja gydytoja.

Moderni poodinė terapija tampa tikru proveržiu. „Tai vaistai, leidžiami į poodį – nuo vieno karto per savaitę iki vieno karto per mėnesį – naudojant nedidelius injektorius, primenančius insulino švirkštiklius. Juos galima patogiai naudoti, vaistą nešiotis su savimi ir gyventi hemofilijos nevaržomą gyvenimą“, – sako S. Šaulytė-Trakymienė.

Ilgesnio veikimo terapijos ne tik palengvina kasdienybę, bet ir gerina gydymo efektyvumą. „Kartais atrodo, kad skirtumas tarp trijų ir dviejų injekcijų per savaitę yra nedidelis. Tačiau kai paskaičiuoji per metus – šimtais dūrių mažiau. Tai didžiulis pokytis paciento gyvenimo kokybei“, – teigia gydytoja.

Įkvepianti istorija

Modernėjantis gydymas pacientams suteikė daugiau pasirinkimo laisvės. „Paaugliai nori sportuoti, keliauti, būti aktyvūs. Dėl to svarbu, kad gydymas būtų lankstus – vaistai, kuriems nereikia šaldytuvo ar turi ilgesnį veikimo laiką, gali užtikrinti visiškai kitokią gyvenimo kokybę“, – pabrėžia gydytoja.

Kraujavimų profilaktikos idėja ilgai buvo svetima, nes anksčiau vaistai buvo leidžiami tik iškilus kraujavimo rizikai. Dabar gydytojai pasiryžę dirbti proaktyviai: „Mes sakome: leiskitės vaistus nuolat, kad kraujavimų nebūtų. Tai ne tik mediciniškai pagrįstas, bet ir emociškai saugesnis kelias“, – teigia gydytoja.

Vienas įspūdingų pavyzdžių – Nedo istorija, galinti tapti tikru įkvėpimu tiems, kurie serga hemofilija ir ieško kelio į gyvenimą be baimės.

Nedui Mileriui buvo vos 10 metų, kai jis su šeima nusprendė dalyvauti klinikiniame tyrime. „Tai buvo galimybė gauti modernų ir saugų gydymą, kuris Lietuvoje dar nebuvo prieinamas. Be to, jie priėmė ir naują gydymo modelį – nuolatinę kraujavimų profilaktiką. Dirbo visi – gydytojai, šeima, pats pacientas“, – prisimena S. Šaulytė-Trakymienė.

Devyniolikmetis Nedas – dviračių entuziastas ir sportiškas vaikinas. Nuo gimimo serga hemofilija. Nors liga niekur nedingo, šiandien su ja galima gyventi visavertį, aktyvų gyvenimą – tarsi liga būtų kur nors fone, bet visai netrukdytų. Nedas pasidalijo savo patirtimi sergant šia liga, iššūkiais ir patarimais kitiems.

Nedo istorija primena, kad gyvenimas po ligos diagnozės nesustoja – tinkamai gydantis jis tęsiasi, tik gal šiek tiek labiau apgalvotai ir su vaistais kuprinėje.

– Kada sužinojote, kad sergate hemofilija?

– Mano tėvai jau žinojo, kad galiu paveldėti šią ligą – mano brolis taip pat ja serga. Kai gimiau, jiems pasidarė aišku labai greitai: vos kur nors užsigaudavau, ta vieta smarkiai ištindavo. Diagnozė tik patvirtino tai, ką jie jau įtarė.

Šiandien gydymas yra toks pažangus, kad tikrai galima gyventi visavertį ir aktyvų gyvenimą. Aišku, reikia žinoti savo ribas, neignoruoti saugumo.

– Su kokiais sunkumais dažniausiai susiduriate kasdienybėje – mokyklos laikais, laisvalaikiu?

– Vaikystėje reikėdavo pasisaugoti, bet ne visada pavykdavo. Būdavo, kad mokykloje pradėdavo bėgti kraujas, o mokytojai nesuprasdavo, kodėl noriu grįžti namo, todėl tekdavo aiškinti, kas man yra. Broliui dažnai kraujuodavo iš nosies, o man nugriuvus, pavyzdžiui, važiuojant dviračiu, sutindavo užgautos vietos. Kartais atrodydavo, kad nieko blogo – džinsai apsaugodavo ir kraujo kartais net nesimatydavo, bet iš tikrųjų jis kaupdavosi viduje. Tokiais atvejais grįždavau namo ir leisdavausi vaistus.

Laikui bėgant, ypač kitose mokyklose, viskas buvo daug geriau – mokytojai buvo supratingi, leisdavo grįžti namo, kai reikėdavo.

– Ar būna, kad jaučiatės nesaugiai dėl savo būklės?

– Važiuodamas dviračiu visada stengiuosi negriūti, bet su tokia transporto priemone tai ne visada įmanoma. Kad saugiai važiuočiau dviračiu, turiu išmanyti jo technines savybes, jį prižiūrėti ir pasitikėti savo galimybėmis. Bijodavau ne tiek traumų, kiek skausmo ir komplikacijų. Žinodavau, kad reikia greitai sustabdyti kraujavimą.

Freepik.com nuotr.

Yra buvę ir rimtų situacijų. Kartą su broliu nuvažiavome į Vilniaus dviračių parką „Molynės MTB trasa“. Bandžiau pirmą vieną iš didesnių šuolių, išėjo maždaug 10 m skrydis. Trečias toks bandymas baigėsi nesėkmingai – nugriuvau ant šono, smūgis buvo stiprus, net dviračio šakę įlenkiau, jaučiau skausmą dešiniame pilvo šone. Vėliau pastebėjau, kad šlapinuosi su krauju, – teko važiuoti į ligoninę. Joje nustatė, kad pažeistas inkstas. Buvau išsigandęs, bet kai patekau pas gydytojus, pasidarė ramiau. Atsimenu, brolis irgi labai išsigando – skambindamas mamai ir pasakodamas, kas man atsitiko, kalbėjo drebančiu balsu.

Sužeidimų buvo ir daugiau. Turiu randą ant alkūnės – nugriuvau ant šiurkštaus asfalto su šukėmis. Ranka buvo subintuota kelias dienas, kad sustotų kraujavimas. Gal net stiklo gabalėlis liko viduje...

– Kaip gydotės dabar?

– Jau trečius metus naudoju modernų gydymą – kasdien leidžiuosi vaistus į poodį. Anksčiau reikėjo leistis į veną. Abu metodai veikia skirtingai. Į veną suleisti vaistai greičiau sustabdo kraujavimą – tai labai svarbu, jei trauma rimta. Poodiniai vaistai veikia tolygiau – pagal tyrimų kreives matyti, kad vaistas kraują išlaiko stabilų, bet šiek tiek nekrešantį. Man tai daug patogiau – nereikia ieškoti venos, ruoštis, galiu pasiimti vaistus su savimi į kelionę. Tiesa, kasdien leistis – ne pats patogiausias dalykas, bet pripratau.

– Kaip reaguoja jūsų draugai, bendraamžiai, sužinoję, kad sergate hemofilija?

– Vaikystėje niekas per daug nesureikšmindavo. Kai pradėjau aktyviau važinėti dviračiu, draugai baimindavosi, kad man kas nors atsitiks. Atsimenu, vieną dieną su draugu važinėjome, o man pradėjo bėgti kraujas iš piršto – buvau jį anksčiau įsipjovęs. Draugas labai išsigando, jam tai buvo didelis išbandymas.

– Ką norėtumėte pasakyti jauniems žmonėms, kuriems neseniai diagnozuota hemofilija?

– Svarbiausia – ramybė. Šiandien gydymas yra toks pažangus, kad tikrai galima gyventi visavertį ir aktyvų gyvenimą. Aišku, reikia žinoti savo ribas, neignoruoti saugumo, bet nebijoti ir neatsisakyti dalykų, kurie teikia džiaugsmą. Aš važinėju dviračiu, sportuoju, tik darau tai atsakingai. Gydymas tikrai labai patogus. Su šiandien turimomis galimybėmis galima gyventi kaip visi. Tai nėra tik žodžiai. Aš iš tikrųjų taip gyvenu.

Dėmesys moterims: ar jos tik geno nešiotojos?

Šių metų Pasaulinė hemofilijos diena, minima balandžio mėnesį, buvo skirta moterims ir mergaitėms. „Dar išties daug manančių, taip pat ir sveikatos priežiūros specialistų, kad moterys tik nešioja geną. Tačiau šiandien aiškiai įrodyta, kad moterys taip pat gali sirgti hemofilija. Iki trečdalio hemofilijos geno nešiotojų patiria didesnę kraujavimo riziką“, – sako S. Šaulytė-Trakymienė.

Moterims kraujavimo problema ypač aktuali per menstruacijas, gimdymo ir pogimdyminiu laikotarpiu, kai kraujavimai gali sukelti rimtų sveikatos komplikacijų. Gydytoja akcentuoja, kad svarbu proaktyviai ieškoti tokių moterų, ne tik dėl genetinio faktoriaus nustatymo, bet ir vertinant realią kraujavimo riziką jų sveikatai. Ypač svarbu šią riziką nustatyti dar iki planuojamo gimdymo ar bet kokios chirurginės intervencijos, kad būtų galima iš anksto suplanuoti tinkamą kraujavimo prevenciją ir užtikrinti saugią priežiūrą.

Laiku suteikta pagalba gali iš esmės pakeisti gyvenimo kokybę ir išgelbėti gyvybę, todėl, pasak medikų, svarbu užtikrinti, kad nė viena moteris – hemofilijos geno nešiotoja – neliktų nežinioje vien todėl, kad serga ne ji, o jos sūnus.

Mirdavo po apipjaustymo

Judaizmo religinių raštų rinkinyje Talmude aprašyti berniukai, kurie po apipjaustymo nesustabdomai kraujavo ir mirė. Manoma, kad jie buvo hemofilijos geno nešiotojai.

Hemofilija dažnai vadinama karališka liga, kadangi buvo paplitusi Europos karališkosiose šeimose. Visi sergantys vyrai buvo Anglijos karalienės Viktorijos (nuotr. – jauna karalienė Fanzo Xaviero Winterhalterio portrete) palikuonys. Iš 26 karalienės Viktorijos anūkų 5 buvo hemofilikai, o 4 mergaitės buvo šios ligos nešiotojos. Jos dukterys Alisa ir Beatrisė perdavė šį geną ispanų, vokiečių ir rusų karališkoms šeimoms. Dabartinėje Didžiosios Britanijos karališkojoje šeimoje hemofilikų nėra, kadangi vyriausias Viktorijos sūnus karalius Edvardas VII nepaveldėjo hemofilijos geno ir negalėjo perduoti jo savo palikuonims.

Jauna Anglijos karalienė Viktorija Fanzo Xaviero Winterhalterio portrete. „Wikipedios“ nuotr.

1937 m. Harvardo universiteto mokslininkai nustatė, kad kraujo plazma galima atstatyti hemofilija sergančio žmogaus krešėjimą. Medžiaga, esanti kraujo plazmoje, buvo pavadinta antihemofiliniu globulinu. Iki XX a. vidurio hemofilikai buvo gydomi kraujo plazmos transfuzijomis, tačiau dėl mažos krešėjimo faktorių koncentracijos toks gydymas nebuvo labai efektyvus esant stipriam kraujavimui ir sunkioms hemofilijos formoms. Daug hemofilikų mirdavo vaikystėje ir paauglystėje dėl kraujavimų, ypač į galvos smegenis. Milžiniškas žingsnis į priekį buvo 1968 m. Judith Pool atrastas kraujo plazmos krioprecipitatas, turintis aukštą VIII krešėjimo faktoriaus koncentraciją. Taip tapo įmanomas efektyvus hemofilijos gydymas, taip pat chirurginės operacijos ir profilaktika sergant sunkiomis ligos formomis. Prie šio progreso labai prisidėjo 1977 m. atrastas vaistas desmopresinas, didinantis VIII krešėjimo faktoriaus koncentraciją ir tinkamas nesunkioms hemofilijos formoms gydyti.

Šaltinis: „Wikipedia“